Quest’uomo ritratto nella foto sopra ha in mano il destino di milioni di persone affette da talassemia e drepanocitosi in tutto il mondo. Si tratta del Prof. Michael Sadelain, del Centro Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York. Già a vederlo in foto dà l’idea della persona buona, che vuol dedicare la sua vita per il bene del suo prossimo. A conoscerlo di persona poi si ha la conferma che è veramente così. L’ho trovato una persona gentile ed umile, gran qualità quest’ultima. E’ lo scienziato che sta sperimentando la terapia genica per la guarigione di alcuni tipi di anemie gravi, ed è stato ospite di un convegno che si è tenuto a Firenze lo scorso Sabato 3 Ottobre. Sono stato lì a sentire quello che diceva (ho capito poco a dir la verità, perché il suo intervento di circa 30 minuti non è stato tradotto…). Parlava della procedura che ha perfezionato con il passare degli anni e sembrerebbe pronto per cominciare la fase 1 della sperimentazione sugli esseri umani. Alla fine del suo intervento mi è venuto spontaneo fargli una semplice domanda: volevo una sua stima sui tempi necessari perché la terapia genica diventi una realtà, e, se manca qualcosa perché ciò avvenga, cosa manca.
Lui mi ha risposto che la fase 1 partirà l’anno prossimo nel mese di Giugno con un numero limitato di adulti volontari in condizioni non troppo compromesse per poter tentare questo protocollo e che, SE andrà tutto bene senza intoppi, si passerà alla fase 2 allargando il campione di malati. Dopodiché SE andrà tutto bene si passerà alla fase successiva, la fase 3 e così via. Questo è il percorso che devono passare tutti i farmaci e così sarà anche per questa procedura.
I tempi? Circa 5 anni per passare dalla fase 1 alla fase 2, questo SE non si verificheranno problemi che potranno compromettere la sicurezza di questa tecnica.

Durante la pausa caffè, ad ulteriore conferma della sua gentilezza ed umiltà, mi si è avvicinato e mi ha ringraziato per la domanda che gli avevo fatto, chiedendomi come stavano le bimbe e se erano curate bene. Mi ha confermato che i tempi sono quelli e che non abbiamo alcuna sicurezza che quello che ha funzionato con i topi funzionerà anche con gli esseri umani (gli volevo rispondere: lo so, visto che i topi sono topi e gli uomini sono uomini, e che proprio per questa non trascurabile differenza la storia della medicina è piena di farmaci sperimentati con successo sugli animali e rivelatisi un disastro sugli uomini…).
Infine mi ha dato il suo biglietto da visita con la sua mail per spedirgli le foto che avevo fatto durante il convegno.

Caro Prof. Sadelain, le volevo dire che mi ha fatto enormemente piacere conoscerla, e che apprezzo davvero tanto quello che ha fatto finora, e che seguirò il suo lavoro con tanta speranza, augurandole con tutto il cuore che filerà tutto liscio in modo che entro tempi anche più brevi del previsto la Talassemia e la Drepanocitosi conosceranno la parola fine. Ma… Ci sono ancora troppi SE. E poi la fase 1 avrebbe dovuto partire nel febbraio del 2007, come fu detto alla conferenza stampa di Roma l’8 Maggio 2006. Partirà veramente a Giugno 2009? In questo momento non me la sento di aspettare, ora come ora abbiamo intenzione di proseguire con la strada che abbiamo percorso fino ad ora. Una strada tutta in salita e che ancora non ci mostra la cima della montagna. Nel malaugurato caso in cui non riuscissimo ad arrivare in cima ci fermeremo e torneremo indietro, sperando di trovare una deviazione che ci porti al traguardo, con Lei ad indicarci la via…